Europejska Agencja Leków (EMA) wydała pozytywną opinię dla leku Ojemda (toworafenib). To ogromny przełom dla najmłodszych pacjentów onkologicznych – preparat ten ma szansę stać się pierwszą i jedyną celowaną terapią w Unii Europejskiej dla dzieci zmagających się z nawrotowym lub opornym na leczenie glejakiem o niskim stopniu złośliwości (pLGG), posiadającym specyficzne zmiany genetyczne.
Decyzja komitetu CHMP przy EMA otwiera drzwi do nowoczesnego leczenia, które jest nie tylko bardziej precyzyjne, ale i znacznie mniej obciążające dla organizmu dziecka niż tradycyjna chemioterapia.
Czym jest glejak o niskim stopniu złośliwości (pLGG)?
Glejak o niskim stopniu złośliwości u dzieci (paediatric low-grade glioma – pLGG) to najczęściej diagnozowany nowotwór mózgu u najmłodszych. Choć słowo „niski stopień złośliwości” brzmi nieco uspokajająco, a wskaźniki przeżycia są stosunkowo wysokie, choroba ta wiąże się z ogromnym ciężarem.
Guz, rosnąc w delikatnych strukturach mózgu, często powoduje poważne i nieodwracalne powikłania neurologiczne. Dzieci mogą tracić wzrok, mieć problemy z poruszaniem się, nauką oraz ogólnym rozwojem, co drastycznie obniża ich jakość życia.
Do tej pory standardem postępowania były operacje neurochirurgiczne oraz chemioterapia. Niestety, u wielu pacjentów chemioterapia przynosi jedynie umiarkowane korzyści, a jej toksyczność powoduje dotkliwe skutki uboczne. Co więcej, jeśli choroba postępuje po pierwszej linii leczenia, lekarze mieli dotąd bardzo ograniczone opcje pomocy.
Dla kogo przeznaczona jest nowa terapia lekiem Ojemda?
Zgodnie z rekomendacją EMA, Ojemda jest przeznaczona do stosowania jako monoterapia (pojedynczy lek) u pacjentów:
- W wieku od 6. miesiąca życia,
- U których guz posiada określone zmiany w genie BRAF (takie jak fuzje, rearanżacje lub rzadszą mutację V600),
- U których choroba postępuje (pogarsza się) pomimo wcześniejszego zastosowania co najmniej jednej ogólnoustrojowej terapii (np. chemioterapii).
To ogromny krok naprzód. Wcześniej dostępne leki celowane działały jedynie na wąską grupę pacjentów z mutacją V600. Toworafenib obejmuje znacznie szerszą grupę dzieci, w tym najczęstszy podtyp tego nowotworu związany z fuzją genu BRAF.
Jak działa Ojemda (toworafenib) i dlaczego jest przełomowy?
Substancja czynna leku Ojemda – toworafenib – jest inhibitorem kinaz białkowych. Działa jak precyzyjny „wyłącznik” w komórkach nowotworowych. Blokuje nieprawidłowe białka (RAF), które wysyłają do guza sygnały nakazujące mu rosnąć i się namnażać. Zatrzymanie tego sygnału hamuje rozwój glejaka.
Z punktu widzenia komfortu małego pacjenta, lek ma dwie gigantyczne zalety:
- Forma podania: Jest to lek doustny, dostępny jako zawiesina (płyn) lub tabletki, co pozwala uniknąć bolesnych wlewów dożylnych.
- Częstotliwość: Terapia wymaga podania dawki zaledwie raz w tygodniu (w przeciwieństwie do starszych leków celowanych, które trzeba podawać nawet dwa razy dziennie).
Optymistyczne wyniki badań klinicznych
Zgoda EMA opiera się na obiecujących wynikach badania FIREFLY-1. Uczestniczyły w nim dzieci, u których wyczerpano inne możliwości leczenia.
- U 52,6% pacjentów przyjmujących lek Ojemda guz znacząco się zmniejszył (uzyskano tzw. obiektywną odpowiedź na leczenie).
- Pozytywny efekt terapii (zatrzymanie lub cofnięcie się guza) utrzymywał się średnio przez 18 miesięcy.
Warunkowe dopuszczenie do obrotu – co to znaczy?
EMA zarekomendowała tzw. warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu. To procedura stosowana w przypadku leków, które odpowiadają na niezaspokojone potrzeby medyczne w ciężkich chorobach. Pozwala ona pacjentom na szybszy dostęp do innowacyjnej terapii. W zamian producent leku jest zobowiązany dostarczyć w najbliższym czasie pełne wyniki z trwającego, szerzej zakrojonego badania fazy 3 (FIREFLY-2), aby ostatecznie potwierdzić skuteczność i bezpieczeństwo.
Decyzja komitetu EMA trafi teraz do Komisji Europejskiej, która zatwierdzi lek dla całej Unii Europejskiej. Następnie poszczególne kraje, w tym Polska, rozpoczną procesy decyzyjne dotyczące ewentualnej refundacji tej terapii.
Źródło: EMA
