EMA zaleciła przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej (UE) leku Fabhalta (iptacopan).
Leku Fabhalta (iptacopan) jest stosowany w leczeniu dorosłych pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH) i niedokrwistością hemolityczną.
PNH to rzadka choroba genetyczna, która powoduje przedwczesny rozpad czerwonych krwinek (niedokrwistość hemolityczna) przez układ odpornościowy i potencjalnie zagraża życiu. Objawy choroby obejmują zmęczenie, ból ciała, zakrzepy krwi, krwawienie i duszność. PNH na ogół pogarsza się z czasem i pacjenci często wymagają transfuzji czerwonych krwinek.
Standardowym leczeniem PNH są przeciwciała monoklonalne anty-C5 (ekulizumab lub rawulizumab), zwane inhibitorami dopełniacza, podawane we wlewie podskórnym lub dożylnym. Mniejszość pacjentów z PNH leczonych inhibitorami dopełniacza cierpi na resztkową niedokrwistość hemolityczną i wymaga transfuzji krwi.
Substancją czynną leku Fabhalta jest iptakopan, inhibitor proksymalnego dopełniacza. Inhibitory dopełniacza to rodzaj immunoterapii stosowanej w leczeniu wielu stanów zapalnych, które mogą być spowodowane niedoborami układu dopełniacza, będącego częścią układu odpornościowego organizmu. Iptacopan działa na czynnik B, aby selektywnie hamować alternatywny szlak dopełniacza i zapobiegać zniszczeniu czerwonych krwinek w naczyniach krwionośnych (hemoliza wewnątrznaczyniowa) oraz w wątrobie i śledzionie (hemoliza zewnątrznaczyniowa).
Zalecenie EMA opiera się na wynikach dwóch badań III fazy. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi u pacjentów leczonych lekiem Fabhalta były zakażenie górnych dróg oddechowych, ból głowy i biegunka.
Fabhalta otrzymała wsparcie w ramach programu EMA PRIority MEdicines (PRIME), który zapewnia wczesne i ulepszone wsparcie naukowe i regulacyjne dla leków, które mają szczególny potencjał w zakresie zaspokajania niezaspokojonych potrzeb medycznych pacjentów.
Opinia przyjęta przez CHMP stanowi pośredni krok na drodze do dostępu do leku dla pacjentów. Opinia zostanie teraz przesłana do Komisji Europejskiej w celu przyjęcia decyzji w sprawie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w całej UE. Po wydaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu decyzje dotyczące ceny i refundacji będą podejmowane na poziomie każdego państwa członkowskiego, biorąc pod uwagę potencjalną rolę lub zastosowanie tego leku w kontekście krajowego systemu opieki zdrowotnej tego kraju.
(EMA)
