Durveqtix otrzymał wsparcie w ramach programu PRIority Medicines (PRIME) ze względu na jego potencjał poprawy jakości życia pacjentów
EMA zaleciła udzielenie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej (UE) dla Durveqtix (fidanacogene elaparvovec) w celu leczenia ciężkiej i umiarkowanie ciężkiej hemofilii B u dorosłych, którzy nie mają inhibitorów czynnika IX (autoprzeciwciał wytwarzanych przez układ odpornościowy przeciwko lekom zastępczym czynnika IX) i u których nie wykrywa się przeciwciał przeciwko adenowirusa serotypu Rh74 (AAVRh74var).
Hemofilia B to rzadkie dziedziczne zaburzenie krzepnięcia. Schorzenie to jest spowodowane brakiem czynnika krzepnięcia IX, białka potrzebnego do wytwarzania skrzepów krwi w celu zatrzymania krwawienia i uszczelnienia ran. Bez tego białka pacjenci z hemofilią B łatwo się siniaczą i krwawią częściej i przez dłuższy czas. Może to prowadzić do poważnych powikłań, takich jak krwawienie w stawach, mięśniach lub narządach wewnętrznych, w tym mózgu.
Większość obecnie dopuszczonych leków na hemofilię B wymaga częstych i dożylnych wlewów w celu zapobiegania lub leczenia krwawienia. Pacjenci potrzebują więcej nowych metod leczenia, które zapewnią długotrwałą ochronę przed krwawieniem, zmniejszą częstotliwość wlewów i poprawią jakość ich życia.
Durveqtix to terapia genowa podawana w postaci pojedynczego wlewu, której celem jest umożliwienie organizmowi samodzielnej produkcji czynnika IX oraz zapobieganie i kontrolowanie krwawienia.
Zalecenie opiera się na wynikach trwającego jednoramiennego, otwartego badania fazy 3 u 45 dorosłych pacjentów płci męskiej z umiarkowanie ciężką lub ciężką hemofilią B, u których wynik testu na obecność przeciwciał neutralizujących AAVRh74var był ujemny i którzy otrzymali pojedynczy wlew dożylny Durveqtix`u. Badanie porównuje roczną częstość krwawień (ABR), która obejmowała zarówno leczone, jak i nieleczone zdarzenia krwawienia, u uczestników leczonych terapią genową w porównaniu z okresem, w którym byli leczeni rutynowym schematem profilaktyki czynnikiem IX, podawanym jako część standardowej opieki, w badaniu wprowadzającym.
Wyniki pokazują, że Durveqtix znacznie zmniejsza częstość krwawień w porównaniu ze standardową opieką. ABR wynosiło 1,44 dla fidanacogene elaparvovec w porównaniu z 4,50 dla leczenia profilaktycznego. Z czasem 60% pacjentów pozostało bez zdarzenia krwawienia w indywidualnym okresie obserwacji (od dwóch do czterech lat) w porównaniu z 29% pacjentów, którzy otrzymali rutynowe leczenie profilaktyczne w okresie wprowadzającym. Zużycie profilaktycznego czynnika IX zostało zmniejszone o 92,4% po leczeniu Durveqtix.
Pacjenci leczeni Durveqtix będą monitorowani przez 15 lat, w tym sześć lat w kluczowym badaniu klinicznym i dodatkowe dziewięć lat w ramach oddzielnego badania w celu monitorowania długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa tej terapii genowej.
Najczęstszym działaniem niepożądanym jest wzrost poziomu enzymów wątrobowych (aminotransferaz). Stan ten można leczyć kortykosteroidami. Inne częste działania niepożądane obejmują ból głowy i objawy grypopodobne, zwiększony poziom kreatyniny (marker upośledzonej funkcji nerek) i dehydrogenazę mleczanową (marker uszkodzenia tkanek). Pacjentów należy monitorować pod kątem reakcji związanych z infuzją.
Durveqtix był wspierany przez program EMA PRIority MEdicines (PRIME), który zapewnia wczesne i ulepszone wsparcie naukowe i regulacyjne dla leków, które mają szczególny potencjał w zakresie zaspokajania niezaspokojonych potrzeb medycznych pacjentów.
W swojej ogólnej ocenie dostępnych danych, Komitet ds. Terapii Zaawansowanych (CAT), komitet ekspertów EMA ds. leków komórkowych i genowych, stwierdził, że korzyści płynące ze stosowania Durveqtixu przewyższają potencjalne ryzyko u pacjentów z hemofilią B. CHMP, komitet ds. leków stosowanych u ludzi EMA, zgodził się z oceną CAT i pozytywną opinią i zalecił zatwierdzenie tego leku.
Opinia przyjęta przez CHMP jest pośrednim krokiem na drodze Durveqtixu do dostępu pacjentów. Opinia zostanie teraz przesłana do Komisji Europejskiej w celu przyjęcia decyzji w sprawie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w całej UE. Po przyznaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu decyzje dotyczące ceny i refundacji będą podejmowane na poziomie każdego państwa członkowskiego, z uwzględnieniem potencjalnej roli lub zastosowania tego leku w kontekście krajowego systemu opieki zdrowotnej danego kraju.
(EMA)
