Komitet ds. leków u ludzi (CHMP) EMA zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla ośmiu preparatów.
Akeega (niraparib/octan abirateronu) w leczeniu opornego na kastrację raka gruczołu krokowego z przerzutami i mutacjami BRCA 1/BRCA 2.
Komitet przyjął pozytywną opinię dotyczącą preparatu Elfabrio* (pegunigalzydaza alfa) do leczenia choroby Fabry’ego, rzadkiej choroby genetycznej, która wynika z gromadzenia się pewnego rodzaju tłuszczu w komórkach organizmu.
Hyftor* (syrolimus) uzyskał pozytywną opinię CHMP w leczeniu naczyniakowłókniaka twarzy, łagodnej zmiany naczyniowej skóry składającej się z tkanki włóknistej skóry i naczyń krwionośnych. Hyftor jest wskazany w leczeniu dorosłych i dzieci powyżej szóstego roku życia.
CHMP wydał pozytywną opinię dotyczącą preparatu Opzelura (ruksolitynib) w leczeniu bielactwa niesegmentowego, choroby skóry charakteryzującej się występowaniem odbarwionych plam na skórze. Opzelura jest wskazana w leczeniu dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat.
Komitet przyjął pozytywną opinię dla preparatu Tibsovo* (iwosydenib) w leczeniu nowo rozpoznanej ostrej białaczki szpikowej, nowotworu krwi i szpiku kostnego oraz w leczeniu miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego raka dróg żółciowych. Komitet przyjął również pozytywną opinię dla duplikatu leku – Tidhesco* (iwosydenib) do leczenia nowo rozpoznanej ostrej białaczki szpikowej.
CHMP wydał pozytywną opinię na temat preparatu Vafseo (vadadustat) w leczeniu objawowej niedokrwistości u osób dorosłych z przewlekłą chorobą nerek poddawanych dializie podtrzymującej.
Pozytywną opinię uzyskał lek biopodobny Bekemv (ekulizumab) do leczenia nocnej napadowej hemoglobinurii u dorosłych i dzieci. Napadowa nocna hemoglobinuria jest zagrażającą życiu chorobą genetyczną, która powoduje rozpad krwinek czerwonych, co prowadzi do różnych komplikacji medycznych. Bekemv jest pierwszym lekiem biopodobnym zatwierdzonym dla tej substancji czynnej. W przeciwieństwie do produktu referencyjnego, Bekemv jest przeciwwskazany u pacjentów z dziedziczną nietolerancją fruktozy oraz u dzieci poniżej drugiego roku życia.
*Ten produkt został uznany za lek sierocy podczas jego opracowywania. Oznaczenia leków sierocych są w momencie zatwierdzenia weryfikowane przez Komitet EMA ds. Sierocych Produktów Leczniczych (COMP) w celu ustalenia, czy dostępne do tej pory informacje pozwalają na utrzymanie statusu leku sierocego i przyznanie mu dziesięcioletniej wyłączności rynkowej.
(EMA)
