Najważniejszą rzeczą w leczeniu miastenii jest zapewnienie chorym bezpieczeństwa, głównie przez redukcję ryzyka rozwinięcia przełomu miastenicznego, a także – jak najlepsza kontrola choroby. Jednak nie dla każdego pacjenta miastenia jest chorobą wymagającą leczenia przez całe życie. Około 50% chorych, dzięki terapiom, które są dostępne już od bardzo wielu lat także w Polsce, osiąga – czasem po kilku latach leczenia – stan remisji, w której objawy choroby nie pojawiają się i nie ma też konieczności przyjmowania leków.
Pewna grupa pacjentów wymaga nie tylko podawania leków o działaniu objawowym, ale także immunosupresyjnego. U tych chorych w pierwszej linii podaje się glikokortykoidy, potocznie nazywane sterydami, a nierzadko sięga się też po jeszcze inne leki. Przewlekła terapia sterydowa może powodować różne powikłania (m.in. zaburzenia metaboliczne, cukrzycę, nadciśnienie, osteoporozę z ryzykiem złamań) pojawiające się przy terapii przewlekłej, czasem prowadzonej przez wiele lat.
Obecnie w leczeniu miastenii pojawiły się również innowacyjne leki biologiczne. Nie zastępują one leków immunosupresyjnych, które dają szanse na całkowite wygaszenie aktywności miastenii, jednak bardzo znacznie łagodzą objawy choroby, wielu pacjentom dotychczas wymagającym licznych hospitalizacji z powodu wysokiej aktywności miastenii lub wymagających stałej opieki przywracają bardzo dobre funkcjonowanie, możliwość powrotu do pracy, samodzielnego życia. Równocześnie możemy znacznie obniżyć dawki leków immunosupresyjnych, przede wszystkim sterydów, nawet jeśli są nadal potrzebne.
Poszerzyć dostęp do innowacyjnego leczenia miastenii
W Polsce funkcjonuje program lekowy BE-157. Umożliwił on leczenie niewielkiej, na razie, grupy chorych (ok. 100 pacjentów w skali całego kraju) trzema różnymi lekami o różnych mechanizmach działania. Obecnie leki te w ramach tego programu, zgodnie z decyzją refundacyjną Ministerstwa Zdrowia, mogą być podawane jedynie pacjentom z miastenią chorującym bardzo ciężko, którzy wyczerpali poprzednio dostępne linie leczenia i na dodatek mieli w ciągu ostatniego roku bardzo znaczące pogorszenie, które wymagało hospitalizacji i dodatkowego leczenia, tzw. terapii ratunkowej. Nie mamy jednak nadal możliwości leczenia bardziej licznej grupy pacjentów, u których wprawdzie udało się/udaje utrzymać w miarę bezpieczną dla nich kontrolę choroby i nie są to pacjenci, którzy trafiają do szpitala z powodu stanu zagrożenia życia, lecz zmagają się przez całe życie nie tylko z objawami choroby, ale często także z kumulującymi się działaniami niepożądanymi leków, które przyjmowali wcześniej, na przykład leków z grupy glikokortykoidów. W tej grupie pacjentów zdecydowanie bardzo chcielibyśmy móc sięgać po innowacyjne terapie, bo jeśli np. lek sterydowy podawany będzie w niskiej dawce, skumulowanych działań niepożądanych będzie znacznie mniej. Jeśli tego leku nie możemy wzmocnić terapią innowacyjną, wówczas do kontroli objawów miastenii potrzebne są znacznie wyższe dawki sterydu.
Koszty związane z miastenią można zredukować
Z raportu przygotowanego kilka lat temu przez pacjentów z miastenią i ekspertów, wynika, że w Polsce łączne koszty tej choroby, pośrednie i bezpośrednie, to około pół miliarda złotych. Jeśli obecnie mamy dostępność innowacyjnych, wysoko skutecznych leków biologicznych, z całą pewnością leczenie bardzo wielu ludzi może sprawić – i my mamy już takie doświadczenia – że chorzy nie tylko nie będą wymagali terapii ratunkowych przy groźnych dla ich życia zaostrzeniach choroby, które wymagają hospitalizacji, ale będą mogli również wrócić do własnej aktywności i pracy zawodowej. Również ich bliscy, którzy dotychczas sprawowali nierzadko całodobową opiekę nad chorymi, mogą wrócić do swoich zajęć. Na korzyści związane z włączaniem leków biologicznych do terapii chorych z miastenią trzeba więc patrzeć bardzo szeroko. Dzięki temu udaje się dostrzec, że terapie, które są wyjściowo znacznie tańsze (to klasyczne schematy leczenia aktualne od kilku dekad), mogą na długą metę generować duże koszty – pośrednie i bezpośrednie – związane chociażby z leczeniem różnego rodzaju powikłań, i niewystarczająca skutecznością klasycznych leków u niektórych chorych. Trzeba podkreślić bardzo szybki początek działania leków innowacyjnych, czasem poprawa zaczyna się już kilka godzin lub tygodni po podaniu leku. W przypadku leków „klasycznych” efekt leczenia staje się widoczny po kilku miesiącach a nawet dopiero po roku terapii.
Twarde dowody skuteczności terapii biologicznych, potwierdzone wynikami badań klinicznych, już są. Dużym problemem do rozwiązania pozostaje dostępność innowacyjnego leczenia dla chorych z miastenią, ponieważ na razie leczonych jest nawet mniej pacjentów niż szacowana grupa bardzo ciężko chorych. To skutek m.in. relatywnie krótkiego czasu realizacji programu, ale też z wielu ośrodków docierają informacje, że wysokość kontraktów, które są podpisywane na leczenie w tym programie, jest niewystarczająca, żeby można było włączyć do niego wszystkich pacjentów, którzy wymagają terapii innowacyjnych.
Autor tekstu:
