Europejska Agencja Leków (EMA) wydała pozytywną opinię i zarekomendowała warunkowe dopuszczenie do obrotu preparatu Zemcelpro (dorocubicel / nierozprężone komórki pępowinowe). Lek przeznaczony jest dla dorosłych z nowotworami hematologicznymi – takimi jak białaczki, chłoniaki, zespoły mielodysplastyczne czy szpiczaki – którzy wymagają allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych krwi (allo-HSCT), a nie mają odpowiedniego, w pełni dopasowanego dawcy.
Dlaczego przeszczep jest potrzebny?
W niektórych nowotworach krwi allo-HSCT to jedyna realna możliwość wyleczenia. Przeszczep polega na zastąpieniu chorego szpiku kostnego zdrowymi komórkami dawcy, które po wszczepieniu odtwarzają prawidłową produkcję krwi.
Problem: większość pacjentów potrzebuje komórek od w pełni zgodnego krewniaka lub niespokrewnionego dawcy. Gdy takiego dawcy nie ma, alternatywą bywa krew pępowinowa. Niestety, zawiera ona zwykle zbyt mało komórek macierzystych, co spowalnia „zakorzenienie się” (wszczepienie) przeszczepu.
Czym wyróżnia się Zemcelpro?
Zemcelpro wykorzystuje komórki macierzyste z krwi pępowinowej, które zostały dodatkowo namnożone w laboratorium. Większa liczba komórek ma przyspieszać i poprawiać proces wszczepienia, czyniąc nawet niewielką porcję krwi pępowinowej klinicznie użyteczną.
Skuteczność i bezpieczeństwo
- W dwóch jednoramiennych badaniach z udziałem 25 pacjentów:
- 84 % osiągnęło wszczepienie neutrofili w medialnym czasie 20 dni.
- 68 % uzyskało wszczepienie płytek krwi średnio po 40 dniach.
- W rozszerzonej analizie 116 pacjentów najczęstsze działania niepożądane obejmowały:
- obniżony poziom różnych krwinek i przeciwciał,
- nadciśnienie,
- infekcje,
- zespół wszczepienia (zapalna reakcja po HSCT).
Warunkowe dopuszczenie i kolejne kroki
Zemcelpro otrzymał status PRIME (PRIority MEdicines), co umożliwiło szybszą ścieżkę oceny w EMA. Warunkowe pozwolenie oznacza, że lek trafia do pacjentów mimo wciąż ograniczonej puli danych – korzyści ze wczesnego dostępu przeważyły nad ryzykiem. Producent zobowiązał się jednak do:
- Długoterminowego monitorowania uczestników dotychczasowych badań.
- Przeprowadzenia randomizowanego badania kontrolowanego.
- Utworzenia rejestru pacjentów, by zbierać dane z praktyki klinicznej.
Opinia Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) trafi teraz do Komisji Europejskiej, która podejmie ostateczną decyzję o rejestracji w całej UE. Następnie każde państwo członkowskie samodzielnie określi zasady refundacji i miejsce terapii w swoim systemie ochrony zdrowia.
Podsumowanie
Zemcelpro jest innowacyjną terapią komórkową, która może wypełnić lukę terapeutyczną u dorosłych z nowotworami krwi pozbawionych zgodnego dawcy. Choć na ostateczne wnioski trzeba poczekać do zakończenia dalszych badań, już dziś leczenie to daje realną nadzieję pacjentom, dla których standardowe opcje były dotąd niedostępne.
Najczęściej zadawane pytania (FAQ)
Czy Zemcelpro zastąpi tradycyjny przeszczep szpiku?
Nie. To uzupełnienie opcji terapeutycznych – szczególnie dla osób, które nie znajdują dawcy w odpowiednim czasie.
Ile kosztuje terapia i czy będzie refundowana w Polsce?
Cena zostanie ustalona po decyzji Komisji Europejskiej. Kwestię refundacji analizuje Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.
Czy Zemcelpro jest bezpieczny dla osób starszych?
Granice wiekowe ustala każdorazowo ośrodek transplantacyjny. W badaniach brali udział dorośli do 65 r.ż.; dane dla starszych pacjentów będą zbierane w rejestrze.
