Przed nami sporo pracy

Nowotwory krwi, mimo że należą do chorób rzadkich, to dotykają w Polsce około 100 000 chorych. Grupa pacjentów hematoonkologicznych z każdym rokiem rośnie, do tego widać niepokojący trend obniżania się wieku zachorowania w przypadku szpiczaka i mielofibrozy.

Pacjenci hematoonkologiczni borykają się z wieloma problemami, co wykazało badanie ankietowe, przeprowadzone przez Polską Ko­alicję Pacjentów Onkologicznych i Stowarzy­szenie Hematoonkologiczni przeprowadzone na przełomie 2021 i 2022 roku. Choroba dra­stycznie wpływa na ich życie. Ponad 37% an­kietowanych musiało z jej powodu zrezygno­wać z pracy lub przejść na niepełny etat, co znacząco pogarszało ich sytuację finansową.

Pacjenci hematologiczni potrzebują też do­stępu do wsparcia psychologicznego, a z ba­dania wynika, że jedynie 3% biorących w nim udział zostało przebadanych termometrem dystresu – narzędziem umożliwiającym ocenę dyskomfortu psychicznego u pacjentów onko­logicznych, które pozwala ocenić czy i w jakim stopniu pacjent będzie potrzebować wsparcia psychologa.

Tym, co powinno nas zaniepokoić, jest nie­doinformowanie pacjenta o tym, jakie będą kolejne etapy leczenia. Z jednej strony ponad 37% pacjentów ocenia opiekę nad dorosłymi pacjentami z białaczkami w Polsce jako do­brą lub bardzo dobrą, ale tyle samo badanych stwierdziło, że nie zostali poinformowani na początku leczenia o ścieżce terapeutycznej – możliwościach leczenia ani o tym, jak będzie ono przebiegało. Do tego tylko 14% ankieto­wanych otrzymało wsparcie koordynatora le­czenia.

To dowodzi, jak dużo mamy w tym obszarze do zrobienia. Nie może być tak, że pacjent jest pozostawiony sam sobie i na własną rękę szuka informacji o swojej chorobie i leczeniu. Dlatego tak ważne jest stworzenie modelu kompleksowej i koordynowanej opieki specja­listycznej (KOS-HEM) w oparciu o tzw. ścieżki pacjentów. Kluczowym elementem KOS-HEM ma być koordynacja całościowej opieki nad pacjentem hematoonkologicznym, począwszy od diagnostyki, indywidualnego planu leczenia i jego realizacji poprzez świadczenia wspoma­gające, takie jak lekarskie konsultacje specja­listyczne, konsultacje psychoonkologiczne, porady dietetyczne, rehabilitację i leczenia bólu.

Wyzwaniem jest zapewnienie pacjentom he­matoonkologicznym dostępu do nowocze­snych terapii, których pojawia się coraz więcej. One nie tylko wydłużają życie pacjentów wolne od progresji choroby, ale również znacząco wpływają na poprawę jego jakości. W wielu przypadkach pozwalają też całkowicie ją wy­leczyć.

Nowoczesne leczenie chorób rozrostowych krwi jest leczeniem spersonalizowanym, więc by w pełni móc wykorzystać możliwości nowych technologii lekowych, konieczne jest położenie nacisku na rozwój diagnostyki genetycznej. Tu również czeka nas dużo pracy, by zapewnić wszystkim pacjentom dostęp do szybkiej dia­gnozy, która obecnie jest warunkiem koniecz­nym powodzenia terapeutycznego.

W ostatnim czasie widzimy zdecydowany postęp w dostępie do nowoczesnych tera­pii w ostrej białaczce szpikowej i przewlekłej białaczce limfoblastycznej czy szpiczaku pla­zmocytowym, ale pacjenci hematoonkolo­giczni wciąż czekają na kilka terapii, które są już zarejestrowane przez Europejską Agencję Leków, a nadal niedostępne w naszym kraju. Na przykład, w leczeniu ostrej białaczki szpi­kowej, w Europie zarejestrowanych jest obec­nie siedem nowych leków, które w większości są terapiami celowanymi – przy czym 5 jest zarejestrowanych w leczeniu tzw. pierwszej li­nii. Niestety, dla naszych pacjentów dostępny jest tylko jeden (midostauryna). Wciąż trwają prace nad refundacją trzech kolejnych (gem­tuzumab ozogamycyny, wenetoklaks oraz gilterytynib) – czekamy z nadzieją na decyzję ministra zdrowia.

W przypadku zespołów mielodysplastycznych oczekujemy pojawienia się leków, które unie­zależnią pacjentów, u których erytropoetyna jest nieskuteczna, bądź nie może być stoso­wana, od przetoczeń krwi. Nowe terapie nie tylko znacząco poprawiają jakość życia, ale również pozwalają chronić zasoby krwi, której, jak wiemy, zawsze jest zbyt mało.

Jak widać, przed nami wiele pracy. Mamy jed­nak nadzieję, że zjednoczone wysiłki organi­zacji pacjentów i lekarzy hematoonkologów poprawią sytuację pacjentów z chorobami no­wotworowymi krwi.