Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zmieniła status Leqembi, leku wskazanego w leczeniu dorosłych pacjentów z chorobą Alzheimera, na tradycyjne zatwierdzenie po ustaleniu, że badanie potwierdziło korzyści kliniczne.
Leqembi jest pierwszym przeciwciałem skierowanym przeciwko amyloidowi beta, które zostało przekształcone z przyspieszonego zatwierdzenia w tradycyjne zatwierdzenie do leczenia choroby Alzheimera. Lek działa poprzez redukcję blaszek amyloidowych, które tworzą się w mózgu, co jest charakterystyczną cechą patofizjologiczną choroby.
Leqembi został zatwierdzony w styczniu w ramach ścieżki przyspieszonego zatwierdzania. Ścieżka ta umożliwia FDA zatwierdzanie leków stosowanych w poważnych stanach, w których istnieje niezaspokojona potrzeba medyczna, w oparciu o dane kliniczne wykazujące wpływ leku na zastępczy punkt końcowy — w przypadku Leqembi, zmniejszenie płytek amyloidowych w mózgu — który przewiduje korzyści kliniczne dla pacjentów. Jako wymóg po wprowadzeniu do obrotu w ramach przyspieszonego zatwierdzenia, FDA wymagała od wnioskodawcy przeprowadzenia badania klinicznego, często określanego jako badanie potwierdzające, w celu zweryfikowania przewidywanych korzyści klinicznych leku Leqembi. Skuteczność produktu leczniczego Leqembi oceniono na podstawie wyników badania 301 (CLARITY AD), randomizowanego, kontrolowanego badania klinicznego fazy 3.
„Dzisiejsze działanie jest pierwszą weryfikacją, że lek ukierunkowany na podstawowy proces chorobowy choroby Alzheimera wykazał korzyści kliniczne w tej wyniszczającej chorobie” – powiedziała Teresa Buracchio, pełniąca obowiązki dyrektora Biura Neuronauki w Centrum Oceny i Badań Leków FDA. „To uzupełniające badanie potwierdziło, że jest to bezpieczne i skuteczne leczenie pacjentów z chorobą Alzheimera”.
Choroba Alzheimera to nieodwracalne, postępujące zaburzenie mózgu, na które cierpi ponad 6,5 miliona Amerykanów. Choroba powoli niszczy pamięć i zdolność myślenia, a ostatecznie zdolność wykonywania prostych zadań. Chociaż konkretne przyczyny choroby Alzheimera nie są w pełni znane, charakteryzuje się ona zmianami w mózgu – w tym tworzeniem płytek amyloidu beta i splątków neurofibrylarnych lub tau – które powodują utratę neuronów i ich połączeń.
Badanie 301 było wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniem prowadzonym w grupach równoległych, do którego włączono 1795 pacjentów z chorobą Alzheimera. Leczenie rozpoczęto u pacjentów z łagodnymi zaburzeniami funkcji poznawczych lub łagodnym stadium otępienia i potwierdzoną obecnością patologii amyloidu beta. Pacjentów przydzielono losowo w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej placebo lub lek Leqembi w dawce 10 miligramów (mg)/kilogram (kg), raz na dwa tygodnie.
9 czerwca FDA zwołała Komitet Doradczy ds. Leków Obwodowego i Ośrodkowego Układu Nerwowego w celu przedyskutowania, czy Badanie 301 dostarczyło dowodów na kliniczną korzyść Leqembi w leczeniu choroby Alzheimera. Wszyscy członkowie komitetu głosowali twierdząco, że wyniki badania potwierdziły korzyści kliniczne ze stosowania leku Leqembi we wskazanym zastosowaniu.
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi leku Leqembi były bóle głowy, reakcje związane z infuzją i nieprawidłowości obrazowania związane z amyloidem (ARIA), działanie niepożądane, o którym wiadomo, że występuje w przypadku klasy przeciwciał skierowanych przeciwko amyloidowi. ARIA najczęściej objawia się tymczasowym obrzękiem obszarów mózgu obserwowanym w badaniach obrazowych, który zwykle ustępuje z czasem i mogą mu towarzyszyć małe plamki krwawienia w mózgu lub na jego powierzchni. Chociaż ARIA często nie wiąże się z żadnymi objawami, to mogą wystąpić i obejmują ból głowy, splątanie, zawroty głowy, zmiany widzenia i nudności.
(FDA)
