Larsucosterol, nowa opcja leczenia ciężkiego zapalenia wątroby związanego z alkoholem, otrzymuje przełomowe oznaczenie FDA. Wspierany obiecującymi wynikami badania fazy 2b, larsucosterol, pierwsze w swoim rodzaju leczenie zapalenia wątroby związanego z alkoholem, wykazuje potencjał poprawy przeżywalności i zmniejszenia stanu zapalnego wątroby.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała oznaczenie przełomowej terapii nowemu lekowi, larsucosterolowi, w leczeniu ciężkiego zapalenia wątroby związanego z alkoholem (AH) — schorzenia, na które obecnie nie ma zatwierdzonych metod leczenia, a wskaźnik śmiertelności jest wysoki. To oznaczenie jest znaczącym kamieniem milowym i podkreśla potencjał larsucosterolu do przekształcenia krajobrazu leczenia tego zagrażającego życiu schorzenia.
Firma przygotowuje się do uruchomienia rejestracyjnego badania klinicznego fazy 3 w celu potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa larsucosterolu, a dalsze szczegóły zostaną przedstawione na zbliżającym się Kongresie Europejskiego Stowarzyszenia Badań nad Wątrobą (EASL).
James E. Brown, D.V.M., prezes i dyrektor generalny DURECT, wyraził zadowolenie z decyzji FDA: „AH ma wysoki wskaźnik śmiertelności i obecnie nie ma zatwierdzonych metod leczenia, więc istnieje duże zapotrzebowanie na bezpieczną i skuteczną terapię. Nadal finalizujemy projekt naszego planowanego rejestracyjnego badania klinicznego fazy 3 dla larsucosterolu, uwzględniając ostatnie opinie FDA i obiecujące dane z naszego zakończonego badania klinicznego fazy 2b AHFIRM”.
Nadzieja związana z larsucosterolem
Larsucosterol to nowy modulator epigenetyczny zaprojektowany w celu hamowania metylacji DNA, procesu, który może prowadzić do dysfunkcji komórkowej i choroby. Poprzez ukierunkowanie na metylotransferazy DNA DNMT1, DNMT3a i 3b, larsucosterol potencjalnie moduluje ekspresję genów, aby zmniejszyć stan zapalny, poprawić przeżywalność komórek i zmniejszyć szkodliwe gromadzenie się lipidów w wątrobie.
Oznaczenie larsucosterolu zostało poparte obiecującymi danymi z badania fazy 2b AHFIRM — rygorystycznego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo badania, w którym wzięło udział 307 pacjentów w wielu międzynarodowych ośrodkach. Wstępne wyniki sugerują, że larsucosterol może znacząco poprawić wyniki przeżycia bez skutków ubocznych związanych z obecnymi metodami leczenia.
Kolejne kroki dla larsucosterolu
Dzięki oznaczeniu Breakthrough firma DURECT Corporation skorzysta z ulepszonych wytycznych FDA, usprawnionego procesu przeglądu i możliwości przyspieszonego zatwierdzenia. Firma finalizuje plany dotyczące kluczowego badania fazy 3, biorąc pod uwagę opinie FDA i dane z wcześniejszych badań.
Co to jest zapalenie wątroby związane z alkoholem?
Zapalenie wątroby związane z alkoholem to ostra i ciężka postać choroby wątroby, która jest wynikiem długotrwałego intensywnego spożywania alkoholu, często zaostrzona przez niedawne epizody ciągów alkoholowych. Charakteryzujące się intensywnym zapaleniem wątroby i uszkodzeniem komórek, AH może prowadzić do poważnych powikłań, takich jak niewydolność wątroby i dysfunkcja wielu narządów. Obecne metody leczenia, w tym kortykosteroidy, są ograniczone i nie wykazano, aby znacząco poprawiały wskaźniki przeżycia powyżej 90 dni lub zmniejszały ryzyko infekcji. Ponieważ nie ma dostępnych zatwierdzonych przez FDA metod leczenia i wysoki wskaźnik śmiertelności — 26% po 28 dniach, wzrastający do 44% po 180 dniach — AH jest stanem, który rozpaczliwie potrzebuje skutecznych terapii.
(Health&Pharma)
