Pojawiła się długo oczekiwana nowość w terapii dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Europejska Agencja Leków (EMA) pozytywnie oceniła i zaleciła warunkowe dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej leku Duvyzat (givinostat) – nowego leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) u pacjentów od szóstego roku życia, którzy są jeszcze w stanie samodzielnie chodzić.
Duvyzat to doustna zawiesina, stosowana w połączeniu z kortykosteroidami, co czyni ją jednym z najnowszych osiągnięć w walce z DMD. Nowe leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne’a jest szczególnie ważne, ponieważ dotychczasowe opcje terapeutyczne były ograniczone głównie do kortykosteroidów i leczenia objawowego.
Dystrofia mięśniowa Duchenne’a to rzadka choroba genetyczna, spowodowana brakiem dystrofiny — białka kluczowego dla siły i ochrony mięśni. W jej przebiegu dochodzi do postępującego osłabienia mięśni, prowadzącego ostatecznie do śmierci. Dodatkowo proces chorobowy zaostrza zwiększona aktywność deacetylaz histonowych (HDAC).
Co to jest Duvyzat?
Substancja czynna w leku Duvyzat – givinostat – jest inhibitorem HDAC. Działa poprzez zmniejszanie nadmiernej aktywności tych enzymów, co prowadzi do ograniczenia stanu zapalnego i zahamowania włóknienia mięśni.
Nowe leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne’a z wykorzystaniem Duvyzatu oparto na wynikach badania klinicznego, w którym uczestniczyło 120 pacjentów w wieku od sześciu lat. Wyniki badania pokazały, że pacjenci leczeni Duvyzatem wykazywali mniejsze pogorszenie funkcji motorycznych w porównaniu do grupy placebo. Czas potrzebny na pokonanie czterech schodów (test 4SC) wzrósł średnio o 1,25 sekundy u osób przyjmujących Duvyzat, wobec 3,03 sekundy w grupie kontrolnej.
Bezpieczeństwo stosowania Duvyzatu oceniono na podstawie danych od 179 pacjentów. Najczęściej odnotowywane działania niepożądane to biegunka, ból brzucha, trombocytopenia, wymioty, hipertriglicerydemia i gorączka.
Nowe leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne’a
Warunkowe dopuszczenie Duvyzatu w UE ma na celu umożliwienie szybszego dostępu do nowego leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Choć dane nie są jeszcze kompletne, korzyści płynące z wcześniejszego zastosowania leku przewyższają potencjalne ryzyko.
Firma odpowiedzialna za Duvyzat została zobowiązana do dalszych badań w celu potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa nowej terapii. Ostateczna decyzja o dopuszczeniu leku do obrotu w UE będzie teraz należeć do Komisji Europejskiej. Następnie poszczególne państwa członkowskie będą podejmować decyzje dotyczące refundacji i wprowadzenia Duvyzatu na swoje rynki.
Źródło: EMA
