Europejska Agencja Leków (EMA) wydała pozytywną opinię w sprawie warunkowego dopuszczenia do obrotu preparatu Aucatzyl (obecabtagene autoleucel). Lek ten został opracowany z myślą o dorosłych pacjentach od 26. roku życia cierpiących na nawracającą lub oporną ostrą białaczkę limfoblastyczną z prekursorów limfocytów B (B-ALL).
Czym jest Aucatzyl i jak działa?
Aucatzyl to zaawansowana forma terapii CAR-T – spersonalizowanego leczenia immunologicznego, w którym własne komórki odpornościowe pacjenta (limfocyty T) są pobierane, modyfikowane genetycznie i ponownie wprowadzane do organizmu. Dzięki obecności chimerycznego receptora antygenowego (CAR), komórki T potrafią precyzyjnie rozpoznać i zniszczyć komórki nowotworowe.
Aucatzyl wspierany przez program PRIME EMA
Preparat Aucatzyl został objęty programem PRIority MEdicines (PRIME) prowadzonym przez EMA. Program ten umożliwia szybsze ścieżki rejestracyjne dla leków, które mogą znacząco poprawić leczenie chorób o wysokim stopniu niezaspokojonych potrzeb medycznych.
Rekomendacja EMA została oparta na wynikach badania klinicznego FELIX, w którym udział wzięło 113 pacjentów. Uzyskano obiecujące rezultaty – około 64% pacjentów odpowiedziało na leczenie, a u 49% nastąpiła całkowita remisja choroby.
Potencjalne skutki uboczne terapii Aucatzyl
Do najczęstszych działań niepożądanych terapii Aucatzyl należą:
- zespół uwalniania cytokin (CRS),
- neurotoksyczność związana z aktywacją komórek układu odpornościowego,
- infekcje.
Szczegółowe zalecenia dotyczące monitorowania i łagodzenia skutków ubocznych zawarto w dokumentacji produktu oraz w planie zarządzania ryzykiem.
Aucatzyl – decyzja EMA i dalsze kroki
Komitet ds. Terapii Zaawansowanych (CAT) oraz Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznały, że korzyści z terapii Aucatzyl przewyższają potencjalne ryzyko. Dlatego lek otrzymał rekomendację do warunkowego dopuszczenia do obrotu na terenie UE.
Aby potwierdzić skuteczność i bezpieczeństwo Aucatzylu, producent zobowiązany jest do przedstawienia długoterminowych danych z obserwacji po zakończeniu badania FELIX oraz do przeprowadzenia dodatkowego badania rejestrowego.
Co dalej z dostępnością Aucatzylu w UE?
Opinia EMA trafi teraz do Komisji Europejskiej, która podejmie ostateczną decyzję w sprawie dopuszczenia Aucatzylu do obrotu. Kwestie związane z ceną i refundacją będą ustalane indywidualnie przez państwa członkowskie, zgodnie z ich krajowymi systemami ochrony zdrowia.
Źródło: EMA
