Anktiva (nogapendekina alfa inbakicept) to nowa opcja terapeutyczna dla pacjentów z rakiem pęcherza moczowego nienaciekającym mięśniówki (NMIBC), u których leczenie dopęcherzowe z użyciem Bacillus Calmette-Guérin (BCG) nie przyniosło oczekiwanych rezultatów. Europejska Agencja Leków (EMA) wydała pozytywną opinię, rekomendując warunkowe dopuszczenie tego leku do obrotu na terenie Unii Europejskiej.
Którzy pacjenci mogą skorzystać z leczenia Anktiva
Lek przeznaczony jest dla dorosłych pacjentów z NMIBC wysokiego ryzyka, w tym z rakiem in situ oraz guzami brodawkowatymi ograniczonymi do błony śluzowej pęcherza moczowego. Szczególną grupę stanowią chorzy, u których nowotwór nie reaguje na terapię BCG, uznawaną dotychczas za standard postępowania po przezcewkowej resekcji guza. W takich przypadkach jedyną skuteczną metodą leczenia była dotąd radykalna cystektomia, czyli całkowite usunięcie pęcherza moczowego.
Skala problemu raka pęcherza moczowego w Europie
Rak pęcherza moczowego jest jednym z najczęściej diagnozowanych nowotworów w Unii Europejskiej i co roku dotyka ponad 200 tysięcy osób. Większość przypadków stanowi postać nienaciekająca mięśniówki, jednak pomimo leczenia chirurgicznego i immunoterapii u wielu pacjentów dochodzi do nawrotu choroby. Radykalne leczenie operacyjne, choć skuteczne onkologicznie, wiąże się z ryzykiem powikłań oraz znacznym pogorszeniem jakości życia, co sprawia, że nie każdy chory może lub chce się na nie zdecydować.
Mechanizm działania – jak działa immunoterapia Anktiva
Anktiva należy do nowoczesnych terapii immunologicznych. Jej działanie polega na pobudzaniu układu odpornościowego poprzez oddziaływanie na receptor interleukiny 15 (IL-15). Aktywacja tego szlaku prowadzi do zwiększenia aktywności komórek odpowiedzialnych za odpowiedź przeciwnowotworową, w szczególności limfocytów NK oraz cytotoksycznych limfocytów T, które rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe w obrębie pęcherza moczowego.
Lek podawany jest bezpośrednio do pęcherza moczowego w postaci roztworu, w skojarzeniu z terapią BCG. Leczenie obejmuje cotygodniowe podania przez sześć tygodni, a następnie fazę leczenia podtrzymującego. Dopęcherzowa droga podania pozwala na skoncentrowane działanie leku w miejscu choroby, przy jednoczesnym ograniczeniu ogólnoustrojowych działań niepożądanych.
Skuteczność potwierdzona w badaniach klinicznych
Podstawą rekomendacji EMA były wyniki jednoramiennego badania klinicznego z udziałem 100 dorosłych pacjentów z NMIBC opornym na leczenie BCG. U 71 procent chorych uzyskano całkowitą odpowiedź, definiowaną jako ustąpienie objawów nowotworu. Mediana czasu utrzymywania się odpowiedzi wyniosła około 27 miesięcy, co wskazuje na możliwość długotrwałej kontroli choroby bez konieczności radykalnego leczenia chirurgicznego.
Profil bezpieczeństwa leku Anktiva jest zbliżony do innych terapii dopęcherzowych stosowanych w leczeniu raka pęcherza. Najczęściej zgłaszane działania niepożądane obejmowały dolegliwości ze strony dróg moczowych, takie jak bolesne oddawanie moczu, krwiomocz czy częstomocz. U części pacjentów obserwowano również objawy ogólne, w tym zmęczenie, gorączkę, dreszcze oraz bóle mięśniowo-szkieletowe, które miały przeważnie łagodne lub umiarkowane nasilenie.
Warunkowe dopuszczenie do obrotu i dalsze kroki
Rekomendacja EMA dotyczy warunkowego dopuszczenia leku do obrotu, co umożliwia wcześniejszy dostęp do innowacyjnej terapii w sytuacji istotnej, niezaspokojonej potrzeby medycznej. Producent Anktiva zobowiązał się do przedstawienia dodatkowych danych z długoterminowej obserwacji pacjentów w celu potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.
Pozytywna opinia Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) stanowi kolejny etap procedury rejestracyjnej. Po zatwierdzeniu przez Komisję Europejską lek będzie mógł być stosowany na terenie całej Unii Europejskiej. Decyzje dotyczące ceny i refundacji będą podejmowane na poziomie poszczególnych państw członkowskich, z uwzględnieniem krajowych systemów ochrony zdrowia.
Źródło: EMA
