Nadia zachorowała w maju 2020 roku. Miała wówczas 7 lat i była wysportowanym, wesołym dzieckiem. Diagnoza budziła przerażenie: ostra białaczka limfoblastyczna oporna na leczenie. Dzięki terapii CAR-T-Cells, zwanej terapią ostatniej szansy lub żywym lekiem, dziewczynka otrzymała nowe życie – wolne od białaczki.
Nagłe pogorszenie samopoczucia u dotychczas całkowicie zdrowego, aktywnego dziecka zawsze budzi niepokój. Nadia mniej więcej trzy tygodnie przed diagnozą zrobiła się apatyczna, nie miała energii, zaczęły ją boleć nóżki na spacerach, a do tego – wypijała duże ilości wody.
– Widziałam i czułam, że coś jest nie tak, bo moje dziecko zaczęło wyglądać anemicznie. Kupiłam witaminy, ale one nie pomogły. Punktem kulminacyjnym, który przesądził o tym, aby udać się niezwłocznie do lekarza pediatry, był moment, w którym stopy Nadii gwałtownie się zmieniły. Stały się silnie wychudzone i mocno blade, do tego wyglądały, jakby były lekko zniekształcone – wspomina Katarzyna Makarczuk, mama Nadii.
CAR-T-Cells – terapia szyta na miarę Nadii
Życie dziewczynki diametralnie zmieniło się od odebrania wyników morfologii krwi. Wskazywały one, że ilość hemoglobiny była bardzo, bardzo niska. Pediatra nie czekał – wypisał skierowanie do szpitala „na cito”.
Nadia, po krótkim pobycie w szpitalu w Międzyrzeczu, trafiła do Poznania, a potem do „Przylądka Nadziei” Ponadregionalnego Centrum Onkologii Dziecięcej we Wrocławiu i pod opiekuńcze skrzydła profesora Krzysztofa Kałwaka.
– Moja córka trafiła na pierwszą linię leczenia – zgodnie z protokołem terapeutycznym. Ale chemia nie przyniosła efektów. Po badaniu genetycznym okazało się, że Nadia jest nosicielką genu oporności na stosowane leczenie, a to oznaczało problemy z uzyskaniem remisji choroby i – w konsekwencji – niemożność przeszczepienia szpiku od zdrowego dawcy – wyjaśnia pani Katarzyna.
Wtedy prof. K. Kałwak z zespołem podjął decyzję o zastosowaniu u Nadii terapii CAR-T-Cells, która polega na podaniu choremu jego własnych, ale zmodyfikowanych genetycznie komórek odpornościowych. Leczenie to nie jest refundowane. Trzeba za nie zapłacić z własnej kieszeni, a właściwie z kieszeni wszystkich ludzi dobrej woli, dzięki których datkom chorzy mogą otrzymać tę nowoczesną, lecz bardzo drogą terapię.
– Nie dopuszczałyśmy do siebie myśli, że CAR-T-Cells jest terapią ostatniej szansy i że możemy nie zdążyć zebrać astronomicznej kwoty 1,305 miliona złotych na leczenie. To miała być terapia, która otworzy Nadii drzwi do zdrowia i życia – mówi mama dziewczynki. I dodaje:
– Córka podchodziła do terapii bardzo dobrze przygotowana i poinformowana. W „Przylądku Nadziei” otrzymała książeczkę edukacyjną, a do tego odbywały się spotkania z psychologiem. Nie umiała się doczekać, kiedy otrzyma komórki, dzięki którym pokona raka.
Moment „zero” miał miejsce 7 stycznia 2021 roku. Nadia była wówczas czwartym dzieckiem w Polsce, a drugą dziewczynką leczoną komórkami CAR-T.
Białaczka w odwrocie
Mimo że terapia CAR-T jest znakomitym narzędziem do walki z białaczką, niesie ryzyko wielu działań niepożądanych. U Nadii nie wystąpiły żadne powikłania.
– Przyjęła terapię CAR-T niczym wlew ze zwykłej sol fizjologicznej. Po trzech tygodniach od podania zmodyfikowanych komórek wyniki badań krwi były zadowalające i wypisano nas ze szpitala – w głosie pani Katarzyny słychać autentyczną radość.
Przez kolejny kwartał, raz w miesiącu, Nadia stawiała się na badanie szpiku w szpitalu. Teraz zgłasza się na badanie kontrolne co 3 miesiące, a oprócz tego co tydzień ma wykonywaną morfologię krwi w laboratorium blisko domu. Wyniki drogą elektroniczną przesyłane są na bieżąco do prof. K. Kałwaka, który dzięki temu wie, co dzieje się w organizmie Nadii, kiedy dziewczynki nie widzi. A dzieje się naprawdę dobrze, bo w szpiku nie wykryto komórek nowotworowych, natomiast wyniki morfologii krwi są na tyle dobre, że Nadia może przebywać w domu.
