Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła Tecelra (afamitresgene autoleucel), terapię genową wskazaną w leczeniu dorosłych z nieoperacyjnym lub przerzutowym mięsakiem maziowym.
Mięsak maziowy to rzadka postać nowotworu, w której złośliwe komórki rozwijają się i tworzą guz w miękkich tkankach ciała. Ten typ nowotworu może wystąpić w wielu częściach ciała, najczęściej jednak rozwijając się w kończynach. Każdego roku mięsak maziówkowy dotyka około 1000 osób w Stanach Zjednoczonych i najczęściej występuje u dorosłych mężczyzn w wieku 30 lat lub młodszych. Leczenie zazwyczaj obejmuje operację usunięcia guza, a także radioterapię i/lub chemioterapię, jeśli guz jest większy, powraca po usunięciu lub rozprzestrzenia się poza swoje pierwotne miejsce.
„Potencjalnie zagrażające życiu nowotwory, takie jak mięsak maziówkowy, nadal mają niszczycielski wpływ na osoby, szczególnie te, u których standardowe metody leczenia mają ograniczoną skuteczność ze względu na wzrost i progresję guza” — powiedział dr n. med. Peter Marks, dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych (CBER) FDA. „Zatwierdzenie tej najnowocześniejszej technologii immunoterapii zapewnia nową, krytyczną opcję dla populacji pacjentów w potrzebie i pokazuje zaangażowanie FDA w rozwój korzystnych metod leczenia raka”.
Tecelra jest również pierwszą zatwierdzoną przez FDA terapią genową receptora komórek T (TCR). Produkt jest autologiczną immunoterapią limfocytów T składającą się z własnych limfocytów T pacjenta. Limfocyty T w Tecelra są modyfikowane w celu ekspresji TCR, który jest skierowany na antygen MAGE-A4. Produkt jest podawany w pojedynczej dawce dożylnej.
Tecelra została zatwierdzona przy użyciu ścieżki przyspieszonego zatwierdzania, w ramach której FDA może zatwierdzać leki na poważne lub zagrażające życiu choroby lub stany, w których istnieje niezaspokojona potrzeba medyczna, a lek wykazuje wpływ na zastępczy punkt końcowy, który z dużym prawdopodobieństwem przewiduje korzyść kliniczną dla pacjentów (poprawa samopoczucia lub funkcjonowania pacjentów lub dłuższe przeżycie). Ta ścieżka może umożliwić wcześniejsze zatwierdzenie, podczas gdy firma przeprowadza dalsze badania w celu weryfikacji przewidywanych korzyści klinicznych. Trwa badanie potwierdzające w celu weryfikacji korzyści klinicznych Tecelra. „Dorośli z przerzutowym mięsakiem maziowym, zagrażającą życiu postacią raka, często mają ograniczone możliwości leczenia oprócz ryzyka rozprzestrzenienia się raka lub nawrotu” — powiedziała dr Nicole Verdun, dyrektor Biura Produktów Terapeutycznych w CBER. „Dzisiejsze zatwierdzenie stanowi znaczący kamień milowy w opracowaniu innowacyjnej, bezpiecznej i skutecznej terapii dla pacjentów z tą rzadką, ale potencjalnie śmiertelną chorobą”.
Bezpieczeństwo i skuteczność Tecelra zostały ocenione w wieloośrodkowym, otwartym badaniu klinicznym obejmującym pacjentów z nieoperacyjnym i przerzutowym mięsakiem maziowym, którzy otrzymali wcześniej terapię systemową i których guz wyrażał antygen nowotworowy MAGE-A4. Skuteczność została oceniona na podstawie ogólnego wskaźnika odpowiedzi i czasu trwania odpowiedzi na leczenie Tecelra. Spośród 44 pacjentów biorących udział w badaniu, którzy otrzymali Tecelra, ogólny wskaźnik odpowiedzi wyniósł 43,2%, a mediana czasu trwania odpowiedzi wyniosła sześć miesięcy.
Najczęstsze działania niepożądane związane z Tecelrą obejmowały nudności, wymioty, zmęczenie, infekcje, gorączkę, zaparcia, duszność (zadyszka), ból brzucha, ból w klatce piersiowej niezwiązany z sercem, zmniejszony apetyt, tachykardię (nieprawidłowo szybkie tętno), ból pleców, niedociśnienie, biegunkę i obrzęk (obrzęk spowodowany gromadzeniem się płynu w tkankach ciała).
U pacjentów leczonych Tecelrą może wystąpić zespół uwalniania cytokin (CRS), który jest niebezpiecznym rodzajem agresywnej reakcji układu odpornościowego, w tym potencjalnie zagrażającymi życiu reakcjami. CRS obserwowano po podaniu Tecelry podczas badań klinicznych. W etykiecie znajduje się ostrzeżenie w ramce zawierające informacje o tym ryzyku.
FDA przyznała zatwierdzenie Tecelra firmie Adaptimmune, LLC.
(FDA)
