Personalizacja terapii w miastenii ma na celu nie tylko ochronę pacjenta przed przełomem miastenicznym, ale także maksymalne złagodzenie objawów choroby i dostosowanie leczenia do indywidualnych potrzeb chorego, by umożliwić mu możliwie najlepsze funkcjonowanie i powrót do aktywności życiowej.
Miastenia: przewlekła choroba wymagająca personalizacji terapii
Miastenia jest chorobą przewlekłą, jednak około 50% pacjentów z miastenią, niezależnie od płci, uzyskuje remisję, co znaczy, że nie wymagają dalszej terapii i nie ma objawów choroby. Jednak dla pozostałych chorych miastenia będzie chorobą na wiele lat, a czasem na całe życie.
Sposób leczenia pacjentów dostosujemy przede wszystkim do aktywności choroby, ale z uwagi na to, że kobiety mają szczególne okresy w swoim życiu (np. ciąża, połóg), niezbędne są pewne modyfikacje terapii umożliwiające np. bezpieczne macierzyństwo. Ponieważ większość zachorowań na miastenię w 2-4 dekadzie życia dotyczy kobiet, to przewlekłe terapie i potencjalne powikłania tych terapii to wyzwania dotyczące głównie pacjentek a nie pacjentów.
Terapie biologiczne w programie lekowym
Miastenia jest chorobą, którą leczymy od wielu lat, zgodnie z obowiązującymi na świecie zasadami, które definiują standard opieki. Oznacza to, że wszyscy pacjenci, którzy tego wymagają, mają dostęp do refundowanego leku o działaniu objawowym. U ponad 60% chorych z miastenią ta terapia objawowa wystarczy, żeby zapewnić bardzo dobre codzienne funkcjonowanie. U pozostałych chorych konieczne jest przewlekłe leczenie lekami immunosupresyjnymi z grupy glikokortykoidów (sterydy) czy lekami z innych grup o działaniu obniżającym aktywność układu immunologicznego. Terapie pozwalają na poprawę stanu pacjentów, a także na zmniejszenia ryzyka wystąpienia lub nawrotu groźnego dla życia przełomu miastenicznego – tak dużego nasilenia objawów, że konieczne jest leczenie w warunkach Oddziału Intensywnej Terapii, włącznie ze wsparciem respiratorem.
Polscy pacjenci mają od wielu lat dostęp do terapii ratunkowych – koniecznych w okresach znacznego pogorszenia, gdy chory wymaga leczenia w warunkach szpitalnych – oraz do leczenia operacyjnego, gdyż u niektórych chorych konieczne jest usunięcie grasicy. Od kwietnia 2024 r. mamy też program lekowy Narodowego Funduszu Zdrowia – znajdują się w nim trzy nowoczesne terapie biologiczne, które pomagają w łagodzeniu objawów miastenii i poprawie funkcjonowania chorych. Jeden z dostępnych nowych leków w celowany sposób hamuje komórki odpowiedzialne za produkcję przeciwciał, a pozostałe dwa – każdy trochę inaczej – uniemożliwiają zmasowany atak przeciwciał na mięsień pacjenta.
Dostęp do leków biologicznych jest niezwykle ważny przede wszystkim dla chorych z miastenią o aktywnym, bardzo ciężkim przebiegu. Nasze pierwsze doświadczenia pokazują, że dzięki terapiom biologicznym uzyskujemy u tych bardzo ciężko chorujących osób szybką poprawę, nierzadko powrót do samodzielności. Nasi pacjenci, jeżeli udaje im się ją osiągnąć, bardzo aktywnie włączają się na nowo w życie rodzinne, społeczne i realizują swoje plany.
Personalizacja terapii – klucz do skutecznego leczenia miastenii
Leki biologiczne działają w sposób celowany, dobrze dobrany do mechanizmu choroby – z badań klinicznych, jak i pierwszych doświadczeń związanych z wykorzystaniem leków dostępnych w programie lekowym wiemy, jest to strategia bardzo skuteczna. Na razie nie u wszystkich chorych wykorzystuje się leki biologiczne i personalizację terapii – nie u każdego jest taka konieczność lub są po temu możliwości. Rozwiązania te dotyczą obecnie pacjentów chorujących bardzo ciężko, u których miastenia przebiega szczególnie aktywnie, agresywnie. Niemniej, bardzo ważne jest to, że pierwsze takie terapie mamy już w Polsce. Mam też nadzieję, że do programu lekowego w Polsce wejdą, i doczekają się refundacji, kolejne leki – badania kliniczne, które już zakończyły się sukcesem, zaowocowały bowiem w Europie rejestracją kilku bardzo interesujących i wartościowych preparatów. Nowe leki są potrzebne i niezbędne do właściwego personalizowania terapii – wiemy bowiem, że różni ludzie odpowiadają w różnym stopniu na leki o dokładnie tym samym punkcie uchwytu. Dzięki nowym lekom będziemy mogli dostosować leczenie i do konkretnego pacjenta, i do jego aktywności życiowej.
