Nowy lek na raka, PT217, otrzymał status leku sierocego FDA w leczeniu raka neuroendokrynnego (NEC). PT217, który atakuje DLL3 i CD47, daje nową nadzieję pacjentom z NEC, który zwykle występuje w płucach i innych narządach.
Firma Phanes Therapeutics ogłosiła, że jej badany lek, PT217, otrzymał status leku sierocego (ODD) od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) w leczeniu agresywnego raka neuroendokrynnego (NEC). PT217 otrzymał wcześniej status ODD w przypadku drobnokomórkowego raka płuc (SCLC) i status Fast Track w przypadku SCLC w stadium rozległym. To oznaczenie oznacza kluczowy krok naprzód w leczeniu szczególnie agresywnej podgrupy nowotworów neuroendokrynnych.
Bliższe spojrzenie na PT217
PT217, przełomowe pierwsze w swojej klasie przeciwciało bispecyficzne, atakuje ligand delta-like 3 (DLL3) i klaster różnicowania 47 (CD47). Rak neuroendokrynny, najbardziej agresywna postać nowotworów neuroendokrynnych, charakteryzuje się słabo zróżnicowanymi komórkami i wysokim wskaźnikiem proliferacji. Podczas gdy większość NEC powstaje w płucach, szczególnie jako rak drobnokomórkowy płuc (SCLC), mogą one również rozwijać się w przewodzie pokarmowym, prostacie i trzustce
To pionierskie leczenie zostało opracowane przede wszystkim dla pacjentów cierpiących na NEC, który często charakteryzuje się szybką proliferacją i złym rokowaniem. Guzy NEC powszechnie występują w płucach jako rak drobnokomórkowy płuc (SCLC), ale mogą również manifestować się w przewodzie pokarmowym, prostacie i trzustce.
Rozszerzanie horyzontów
FDA przyznała wcześniej ODD PT217 na SCLC w 2022 r., a następnie oznaczenie Fast Track w 2024 r. na leczenie SCLC w stadium rozległym, który rozwinął się pomimo chemioterapii opartej na platynie, z immunoterapią zwaną inhibitorem punktu kontrolnego lub bez niej. Opierając się na tym postępie, Phanes Therapeutics niedawno nawiązało współpracę z Roche w celu zbadania PT217 w połączeniu z terapią anty-PD-L1 firmy Roche, atezolizumabem, potencjalnie zwiększając jego skuteczność.
Phanes Therapeutics na czele
Phanes Therapeutics nadal rozwija swój innowacyjny program onkologiczny, a PT217 jest na czele wysiłków zmierzających do opracowania terapii ukierunkowanych dla pacjentów z rzadkimi i agresywnymi nowotworami. Firma prowadzi wiele badań klinicznych, w tym badania MORNINGSTAR, TWINPEAK i SKYBRIDGE, w których PT217 aktywnie uczestniczy.
(Health&Pharma)
