Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek Sohonos francuskiego producenta leków Ipsen na rzadką chorobę kości, co czyni go pierwszą metodą leczenia dostępną dla pacjentów z chorobą powodującą nieprawidłowy wzrost kości.
Firma podała, że jej lek Sohonos został zatwierdzony do stosowania u dorosłych i dzieci z postępującą fibrodysplazją (FOP), rzadką genetyczną chorobą tkanki łącznej, która powoduje postępującą utratę mobilności i krótszą średnią długość życia.
Organ regulacyjny zatwierdził stosowanie leku u dziewcząt w wieku 8 lat i starszych oraz chłopców od 10 lat.
Zatwierdzenie leku opiera się na danych z badania na późnym etapie, które wykazało 54% zmniejszenie objętości nowego nieprawidłowego tworzenia się kości u pacjentów w porównaniu ze standardową opieką.
Dzięki temu zatwierdzeniu firma Ipsen wyprzedziła innych producentów leków, takich jak Regeneron Pharmaceuticals, który również opracowuje eksperymentalny lek na tę chorobę, garetosmab, i spodziewa się uzyskać zgodę amerykańskiego organu regulacyjnego ds. zdrowia w 2024 r.
Obecnie pacjenci z FOP polegają na dużych dawkach sterydów na początku „zaostrzenia”, które pociąga za sobą nieprzewidywalne epizody obrzęku tkanek miękkich, bólu, ograniczenia ruchu i sztywności.
Według danych rządu USA FOP występuje u około 1 na 1 600 000 noworodków, a wiadomo, że na tę chorobę cierpi około 800 osób na całym świecie.
Ipsen opracowuje także inny lek na FOP na licencji firmy Blueprint Medicines Corp o nazwie BLU-782. Rozbudowuje swój portfel chorób rzadkich, pomagając w opracowaniu szeregu leków licencjonowanych od innych mniejszych producentów.
(Reuters)
