Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) ogłosiła rozszerzenie wskazań dla leku Vonvendi [rekombinowanego czynnika von Willebranda]. Od teraz preparat może być stosowany nie tylko u dorosłych, lecz także u dzieci z chorobą von Willebranda (VWD). To ważna decyzja dla pacjentów cierpiących na najczęstsze wrodzone zaburzenie krzepnięcia krwi.
Vonvendi – nowe wskazania zatwierdzone przez FDA
Dotychczas Vonvendi był zatwierdzony wyłącznie do:
- doraźnego leczenia krwawień i stosowania okołooperacyjnego u dorosłych,
- profilaktyki u dorosłych z najcięższym typem 3 choroby von Willebranda.
Teraz zakres został poszerzony. Vonvendi można stosować profilaktycznie u wszystkich dorosłych z VWD oraz wykorzystywać w nagłych sytuacjach i podczas operacji również u dzieci.
„To zatwierdzenie świadczy o elastyczności FDA w ocenie zastosowań leków w leczeniu rzadkich chorób” – podkreślił dr Vinay Prasad, dyrektor Centrum Oceny i Badań Produktów Biologicznych FDA. – „Kiedy dostrzegamy triadę: prawdopodobny mechanizm działania, solidne dowody farmakologiczne/biologiczne oraz wspierające dane z badań klinicznych, podejmujemy natychmiastowe działania, nawet jeśli dane te pochodzą z badania na małej próbie”.
Choroba von Willebranda – co warto wiedzieć?
Choroba von Willebranda to najczęstsze wrodzone zaburzenie krzepnięcia krwi. Szacuje się, że różne jej postacie mogą występować nawet u 1% populacji, ale wiele osób nigdy nie zostaje zdiagnozowanych.
Za krzepnięcie odpowiada czynnik von Willebranda (VWF). U chorych jego poziom jest zbyt niski lub białko działa nieprawidłowo, przez co krew nie zasklepia się prawidłowo. Objawy obejmują m.in.:
- częste krwawienia z nosa,
- łatwe powstawanie siniaków,
- wyjątkowo obfite miesiączki,
- trudne do opanowania krwawienia po urazach i zabiegach.
W najcięższym typie 3 choroba może prowadzić do krwotoków zagrażających życiu.
Vonvendi – pierwszy rekombinowany czynnik VWF dla dzieci i dorosłych
Vonvendi pozostaje jedynym w USA rekombinowanym (niepochodzącym z osocza) czynnikiem VWF dopuszczonym do leczenia choroby von Willebranda. Co więcej, jest to pierwszy taki preparat zatwierdzony dla pacjentów pediatrycznych.
„Dzisiejsze zatwierdzenie jest świadectwem współpracy zespołów ds. przeglądu CBER i twórców produktów, której celem jest udostępnienie innowacyjnych terapii do stosowania u dzieci i młodzieży, w tym samym czasie co u dorosłych” – zaznaczył dr Vijay Kumar, pełniący obowiązki dyrektora Biura Produktów Terapeutycznych CBER.
Skuteczność i bezpieczeństwo Vonvendi
Badania kliniczne potwierdziły skuteczność Vonvendi zarówno w leczeniu epizodów krwawienia, jak i w zapobieganiu ich nawrotom u dorosłych. Lek sprawdził się także w postępowaniu okołooperacyjnym u pacjentów w różnym wieku.
Najczęściej obserwowane działania niepożądane u co najmniej 2% uczestników badań to: ból głowy, nudności, wymioty, zawroty głowy oraz uogólniony świąd.
Vonvendi – status leku sierocego
Zatwierdzenie leku Vonvendi zostało przeprowadzone w ramach procedury priorytetowej, a sam preparat posiada status leku sierocego. Producentem leku jest firma Takeda, globalny koncern farmaceutyczny.
Źródło: FDA
