Europejska Agencja Leków (EMA) poinformowała o rozpoczęciu procedury przeglądowej dotyczącej leku Tavneos (awakopan). Decyzja ta wynika z wątpliwości dotyczących integralności danych pochodzących z badania klinicznego, które było podstawą do rejestracji leku. Agencja podkreśla jednak, że procedura nie została wszczęta z powodu nowych doniesień o skutkach ubocznych.
Tavneos to lek stosowany w leczeniu dorosłych z ciężkimi postaciami rzadkich chorób autoimmunologicznych: ziarniniakowatości z zapaleniem naczyń (GPA) oraz mikroskopowego zapalenia naczyń (MPA). Jest on stosowany w skojarzeniu z rytuksymabem lub cyklofosfamidem.
Dlaczego EMA rozpoczyna przegląd?
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) działający przy EMA podjął decyzję o ponownej ocenie leku w odpowiedzi na wniosek Komisji Europejskiej (procedura z art. 20).
Powodem wszczęcia procedury są nowo ujawnione informacje, które poddają w wątpliwość integralność danych (sposób ich gromadzenia lub przetwarzania) w kluczowym badaniu klinicznym ADVOCATE. To właśnie wyniki tego badania – obejmującego 331 pacjentów – pozwoliły na dopuszczenie leku do obrotu w UE w styczniu 2022 roku, wykazując, że Tavneos jest co najmniej tak samo skuteczny jak wysokie dawki kortykosteroidów.
Obecnie EMA musi zweryfikować, czy ewentualne nieprawidłowości w obsłudze danych na etapie badania mogły wpłynąć na wiarygodność wniosków o skuteczności leku. Celem jest potwierdzenie, czy stosunek korzyści do ryzyka stosowania leku Tavneos pozostaje pozytywny.
Czym są GPA i MPA?
Lek Tavneos jest przeznaczony dla pacjentów zmagających się z rzadkimi formami zapalenia naczyń (vasculitis).
- Ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń (GPA): dawniej znana jako ziarniniakowatość Wegenera. To choroba, w której dochodzi do stanu zapalnego małych i średnich naczyń krwionośnych, co prowadzi do uszkodzenia narządów, najczęściej nerek oraz górnych i dolnych dróg oddechowych.
- Mikroskopowe zapalenie naczyń (MPA): Podobnie jak w GPA, choroba atakuje drobne naczynia krwionośne, powodując uszkodzenia nerek, płuc i nerwów.
Obie choroby, jeśli nie są leczone, mogą zagrażać życiu. Tavneos (awakopan) działa poprzez blokowanie receptora C5a (części układu odpornościowego zwanego dopełniaczem), co hamuje stan zapalny naczyń.
Ważne informacje dla pacjentów
Komunikat EMA zawiera istotne uspokojenie dla osób obecnie przyjmujących lek:
- Brak nowych zagrożeń bezpieczeństwa: Przegląd nie wynika z pojawienia się nowych, nieznanych wcześniej działań niepożądanych.
- Kontynuacja leczenia: Nie ma zaleceń, aby pacjenci przerywali terapię. Nagłe odstawienie leku bez konsultacji z lekarzem może być groźne dla zdrowia.
- Konsultacja lekarska: W przypadku jakichkolwiek pytań lub wątpliwości, pacjenci powinni rozmawiać ze swoim lekarzem prowadzącym.
Co dalej? Procedura unijna
Przegląd jest prowadzony przez komitet naukowy CHMP. Po zakończeniu oceny wszystkich dostępnych danych, komitet wyda opinię, która zostanie przekazana Komisji Europejskiej. To Komisja podejmie ostateczną, prawnie wiążącą decyzję obowiązującą we wszystkich krajach członkowskich UE.
Możliwe scenariusze obejmują utrzymanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu bez zmian, jego zmianę, zawieszenie lub – w skrajnym przypadku – cofnięcie, jeśli dane okażą się niewystarczające do potwierdzenia skuteczności.
Źródło: EMA
